A explicação abaixo foi preparada a partir do artigo científico integral. A seção “E no Brasil?” é a única parte que incorpora fontes externas ao estudo e está identificada como tal.
Abrir o estudo original (Open Access) ↗Por que falamos em hormônio do crescimento na Síndrome de Noonan?
O crescimento abaixo do esperado é uma característica frequente da Síndrome de Noonan.
Segundo o artigo, a baixa estatura pode afetar até 70% das pessoas com a síndrome. Ao nascer, comprimento e peso muitas vezes estão dentro dos valores de referência, mas durante a infância pode ocorrer uma redução na velocidade de crescimento.
Os pesquisadores explicam que a causa da baixa estatura na Síndrome de Noonan é complexa e envolve diferentes fatores.
Por isso, o hormônio do crescimento aparece entre as possibilidades de tratamento para crianças com Síndrome de Noonan que apresentam falha de crescimento. O artigo informa que o hormônio do crescimento humano recombinante, aplicado diariamente, já é utilizado para essa finalidade.
Importante
O estudo avaliou um grupo específico: crianças com Síndrome de Noonan, baixa estatura, ainda antes da puberdade e que nunca haviam recebido tratamento para estimular o crescimento. Crianças com deficiência conhecida ou suspeita de hormônio do crescimento foram excluídas desta pesquisa.
Ou seja, a pesquisa não foi feita para tratar uma falta de GH no organismo. Ela estudou o uso do GH para promover o crescimento em crianças com Síndrome de Noonan e baixa estatura que preenchiam os critérios do estudo.
Então, qual é a novidade?
O tratamento estudado chama-se somapacitana. A somapacitana também é hormônio do crescimento. A diferença é que ela foi desenvolvida para permanecer ativa por mais tempo no organismo e, por isso, ser administrada uma vez por semana.
O tratamento convencional usado para comparação no estudo foi o GH diário.
Uma aplicação semanal poderia promover crescimento de forma pelo menos comparável às aplicações diárias?
Em poucas palavras: o que aconteceu?
Participaram 77 crianças. Quarenta e nove receberam somapacitana uma vez por semana e 28 receberam GH diariamente. O tratamento foi acompanhado durante 52 semanas.
Para o principal resultado avaliado pelo estudo — a velocidade de crescimento após 52 semanas —, a somapacitana demonstrou primeiro não ser inferior ao tratamento diário e, posteriormente, apresentou resultado estatisticamente superior.
O que isso não significa
O estudo não demonstrou que as crianças chegarão a uma altura adulta maior. A publicação apresenta 52 semanas de acompanhamento, e os próprios pesquisadores afirmam que é necessário acompanhamento mais longo para saber se o benefício se mantém e se resulta em melhora da altura próxima da adulta.
Quem participou da pesquisa?
O estudo foi realizado em 53 centros de 24 países, incluindo o Brasil. Os dados desta fase foram coletados entre agosto de 2022 e novembro de 2024.
Participaram meninas entre 2,5 e 10 anos e meninos entre 2,5 e 11 anos, todos ainda antes da puberdade. Para entrar na pesquisa, a criança precisava apresentar baixa estatura de acordo com o critério estabelecido pelo estudo e não poderia ter recebido anteriormente tratamento para promover crescimento.
- 49 crianças receberam somapacitana 0,24 mg/kg por semana.
- 28 crianças receberam GH diário 0,050 mg/kg por dia.
Quanto as crianças cresceram?
O principal resultado avaliado foi a chamada velocidade de crescimento. De maneira simples, ela indica quanto a criança cresce em determinado período.
Após 52 semanas, os pesquisadores estimaram 10,4 cm/ano no grupo da somapacitana semanal e 9,2 cm/ano no grupo do GH diário. A diferença estimada entre os tratamentos foi de 1,2 cm por ano.
Os dois grupos, portanto, apresentaram crescimento. Além disso, uma segunda medida utilizada pelos pesquisadores — o escore de altura — também melhorou nos dois grupos e apresentou diferença favorável à somapacitana.
Isso significa que a criança ficará mais alta quando adulta?
O que os pesquisadores demonstraram foi uma diferença na velocidade de crescimento durante as primeiras 52 semanas. Os próprios autores afirmam que será necessário um acompanhamento mais longo para descobrir se esse resultado se manterá e se irá resultar em benefício na altura próxima da idade adulta.
Portanto, seria incorreto interpretar o estudo como uma demonstração de que a somapacitana produzirá uma altura adulta maior. Essa resposta ainda não existe neste trabalho.
E quanto à segurança?
Eventos adversos foram registrados nos dois grupos: 89,8% dos participantes que receberam somapacitana e 82,1% daqueles que receberam GH diário. A maioria dos eventos foi classificada como leve ou moderada e considerada pelos investigadores como improvável de estar relacionada ao tratamento.
Também ocorreram eventos adversos graves nos dois grupos. Segundo os investigadores, todos foram considerados improváveis de estar relacionados aos medicamentos utilizados no estudo. Nenhum evento adverso levou à interrupção do tratamento.
Algumas crianças tiveram reações no local das aplicações. Elas foram descritas como leves e não graves.
- Não foram observadas alterações clinicamente relevantes no metabolismo da glicose durante as 52 semanas.
- Não foram relatados casos de diabetes.
- Eletrocardiogramas e ecocardiogramas, de maneira geral, não apresentaram mudanças ao final da fase principal.
A conclusão dos autores foi que, nesse período, o perfil de segurança e tolerabilidade da somapacitana foi semelhante ao observado com o GH diário.
Uma aplicação por semana foi mais fácil para as famílias?
Essa parece uma conclusão intuitiva, mas o estudo não conseguiu demonstrá-la de forma conclusiva.
Pais e cuidadores responderam questionários sobre a carga do tratamento. Os resultados apresentaram uma tendência numérica favorável à somapacitana em algumas medidas para os responsáveis, mas as diferenças não foram estatisticamente significativas.
Por isso, não podemos afirmar com base neste estudo que o tratamento semanal melhorou a qualidade de vida ou reduziu significativamente a carga para as famílias. Os próprios pesquisadores consideram possível que reduzir o número de aplicações ajude na adesão ao tratamento no mundo real, mas também reconhecem que ainda faltam dados de vida real para confirmar essa hipótese.
E o gene PTPN11?
Uma variante patogênica em PTPN11 havia sido identificada em 59,2% das crianças do grupo da somapacitana e em 85,7% das crianças do grupo do GH diário.
Como havia essa diferença entre os grupos, os pesquisadores fizeram uma análise adicional para verificar se ela poderia estar influenciando o resultado principal. Depois do ajuste, o resultado permaneceu semelhante ao da análise principal.
Isso não significa, porém, que esse estudo tenha demonstrado quais genes respondem melhor ou pior ao tratamento. Essa não foi a pergunta principal desta pesquisa.
O que o estudo ainda não responde?
- O resultado continuará por vários anos?Ainda não sabemos.
- A maior velocidade de crescimento se transformará em maior altura próxima da adulta?Ainda não sabemos.
- Uma aplicação semanal realmente fará as famílias aderirem mais ao tratamento no dia a dia?O estudo levanta essa possibilidade, mas ainda não demonstrou isso em condições de vida real.
- Esses resultados se aplicam a qualquer criança com Síndrome de Noonan?Não. O estudo avaliou uma população específica, com critérios definidos de idade, puberdade, baixa estatura e tratamento anterior.
A pesquisa continua?
Sim. Depois das primeiras 52 semanas, os participantes entraram em uma extensão de acompanhamento de vários anos. Nessa fase, todas as crianças recebem somapacitana, inclusive aquelas que inicialmente utilizaram GH diário. Os pesquisadores pretendem continuar avaliando eficácia e segurança em longo prazo.
É esse acompanhamento que poderá ajudar a responder algumas das perguntas que ainda permaneceram abertas.
E no Brasil?
As informações desta seção não fazem parte do artigo científico. Foram verificadas em fontes públicas e institucionais em 10 de agosto de 2026.
A somapacitana, comercializada como Sogroya®, já está registrada e sendo comercializada no Brasil. A indicação divulgada atualmente no país é para crianças a partir de 2 anos, jovens e adultos com deficiência do hormônio do crescimento.
Até a data desta consulta, não localizamos nas fontes públicas brasileiras uma indicação aprovada especificamente para falha de crescimento associada à Síndrome de Noonan, nem uma incorporação da somapacitana ao SUS para essa finalidade.
Isso não significa que a mesma indicação será automaticamente aprovada no Brasil. Qualquer mudança brasileira depende de seu próprio processo regulatório e, para eventual oferta no SUS, de processo específico de avaliação e incorporação.
Quem financiou o estudo?
O estudo foi financiado pela Novo Nordisk, empresa fabricante da somapacitana e também do GH diário utilizado como comparador.
O artigo informa que o patrocinador participou do desenho, coleta, análise, interpretação e apresentação dos dados e supervisionou a condução do estudo.
Dois dos autores eram funcionários e acionistas da Novo Nordisk, e outros pesquisadores declararam relações financeiras com empresas farmacêuticas. Essas informações são declaradas pelos próprios autores no artigo científico e devem ser consideradas de forma transparente ao interpretar os resultados.
Em crianças pré-púberes com Síndrome de Noonan e baixa estatura, sem tratamento prévio para promover crescimento, uma aplicação semanal de somapacitana produziu maior velocidade média estimada de crescimento após 52 semanas do que o GH diário utilizado como comparação. Durante esse período, os pesquisadores observaram perfis de segurança e tolerabilidade semelhantes nos dois tratamentos.
É um resultado importante porque apresenta uma alternativa semanal em uma situação em que o tratamento tradicional envolve aplicações diárias. Mas o estudo ainda não mostrou se esse resultado será mantido durante vários anos nem se levará a uma diferença na altura adulta.
Uma forma simples de resumir esta pesquisa: é uma evolução promissora na forma de administrar o hormônio do crescimento, mas ainda estamos acompanhando a história para saber o que acontecerá no longo prazo.
Sobre o estudo
- Título original
- Once-weekly somapacitan in children with Noonan syndrome: randomized controlled phase 3 trial
- Primeiro autor
- Alexander A. L. Jorge — Unidade de Endocrinologia Genética (LIM25), Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP).
- Periódico
- European Journal of Endocrinology · 2026;194(3):393–403.
- Registro do ensaio clínico
- NCT05330325
- Financiamento
- Novo Nordisk, Dinamarca.
Este conteúdo traduz o estudo para linguagem acessível sem alterar seus resultados, conclusões ou limitações. A seção regulatória brasileira foi separada do conteúdo derivado do estudo para preservar a rastreabilidade das fontes.
Conteúdo educativo. Não substitui avaliação ou orientação individual de profissionais de saúde.